Quando os estudos clínicos de fase 1 são realizados?

Um ensaio clínico de Fase 1 é a primeira fase de três ou quatro fases de estudos de pesquisa para testar um tratamento em humanos. O principal objetivo de um ensaio clínico é determinar se um medicamento ou procedimento é seguro para uso humano. Antes dos ensaios clínicos de fase 1, um medicamento deve ser estudado extensivamente em células da doença em laboratório e / ou em animais de laboratório. O papel dos ensaios clínicos de fase 1 em câncer, no entanto, mudou tremendamente nos últimos anos, principalmente devido ao Projeto Genoma Humano (HGP). Concluído em 2003, o HGP permitiu que os cientistas descobrissem a sequência de todos os genes encontrados em humanos, o que permitiu avanços médicos no diagnóstico e tratamento de muitas doenças, incluindo o câncer. Antes do HGP, os ensaios clínicos para novos medicamentos experimentais eram frequentemente um esforço de "última hora", com apenas uma pequena chance de uma pessoa se beneficiar. Em vez disso, participar de um ensaio clínico de fase 1 pode ser uma excelente (e única) opção para estender a vida.

Além disso, como muitos medicamentos testados nesses estudos foram cuidadosamente desenvolvidos para interferir com alvos específicos na progressão e disseminação do câncer, por exemplo, eles tendem a ser menos "arriscados" do que no passado. Atualmente, existem muitas pessoas sobrevivendo ao câncer devido à existência desses ensaios experimentais.

Lembre-se de que o objetivo dos ensaios clínicos é encontrar tratamentos que funcionem melhor ou tenham menos efeitos colaterais do que os medicamentos atualmente disponíveis. Todos os medicamentos usados ​​para tratar o câncer (ou qualquer condição) foram testados uma vez em um ensaio clínico. E durante esse período de teste, as únicas pessoas que puderam colher os benefícios desses tratamentos foram aquelas que estavam inscritas no grupo de estudo de teste clínico.

Definição e finalidade dos ensaios clínicos de fase 1

Os ensaios clínicos de Fase 1 devem ser realizados para verificar se um medicamento ou tratamento experimentaléseguro.Depois que o tratamento é testado em laboratório ou em animais (chamado de teste pré-clínico), ele entra em um ensaio clínico de fase 1 que envolve testes em humanos. É importante observar que os testes pré-clínicos costumam ser extensos e resultados significativos e positivos devem ser encontrados para que um teste em humanos seja aprovado.

Características

Os ensaios clínicos de fase 1 envolvem apenas um pequeno número de pessoas para determinar se um medicamento ou tratamento é seguro e para determinar a melhor dose de um medicamento e como deve ser administrado (por via oral ou intravenosa). Geralmente é usada uma dose baixa de medicamento e um grupo pode ser dividido de forma que algumas pessoas recebam uma dose mais alta e outras, uma dose mais baixa do medicamento.

Embora o objetivo principal desses estudos seja avaliar a segurança do tratamento, eles também podem determinar que um tratamento parece funcionar favoravelmente contra o câncer se os indivíduos inscritos responderem bem ao medicamento (por exemplo, se o câncer se estabilizar ou diminuir de tamanho).

Monitoramento

Uma vez que os ensaios de fase 1 são os primeiros estudos a serem testados em humanos e, portanto, apresentam os maiores riscos, as pessoas inscritas no estudo são geralmente monitoradas de perto pelos investigadores do estudo. Por exemplo, amostras de sangue e urina podem ser coletadas regularmente. Além disso, esses estudos são frequentemente conduzidos nos principais centros de câncer (como os centros designados pelo National Cancer Institute) que possuem oncologistas especializados em tipos específicos de câncer.

Outras fases dos ensaios clínicos

Existem três fases de testes clínicos que devem ser concluídas antes de um medicamento ser aprovado pela Food and Drug Administration (FDA). Se aparecer um tratamentosegurono final de um ensaio clínico de fase 1, pode então avançar para um ensaio clínico de fase 2, um estudo feito para ver se um tratamento éeficaz. Se um medicamento ou tratamento for considerado seguro em um estudo de fase 1 e eficaz em um estudo de fase 2, ele entrará em um estudo clínico de fase 3. Os ensaios clínicos de Fase 3 têm populações de estudo muito maiores e são feitos para ver se um tratamento não é apenas seguro e eficaz, masfunciona melhor ou tem menos efeitos colateraisdo que os tratamentos atualmente disponíveis.

Os ensaios clínicos de fase 1 foram alterados

Os ensaios clínicos de fase 1, e o que você pode esperar se estiver inscrito em um, mudaram significativamente apenas nos últimos anos.

Com o avanço da medicina de precisão, que permite que o tratamento leve em conta as diferenças genéticas individuais, é provável que os ensaios clínicos de fase 1 continuem a oferecer mais promessa para os indivíduos, em vez de simplesmente estudos realizados para verificar se um medicamento é seguro.

A terapia direcionada ao câncer, que visa anormalidades celulares específicas e difere da quimioterapia padrão, pode ajudar a fazer a diferença paraseuAfinal, se você pode inibir uma etapa específica pela qual o câncer deve passar para se dividir (e, assim, crescer e se espalhar), há uma chance razoável de que o câncer que se mostrou dependente dessa etapa responda.

Os medicamentos direcionados costumam ter maior probabilidade de manter o câncer sob controle por algum tempo, assim como os medicamentos de imunoterapia podem resultar em uma resposta duradoura a longo prazo.

Um exemplo: Vitrakvi (larotrectinibe)

Um exemplo de um ensaio clínico de fase 1 bem-sucedido é o da terapia direcionada Vitrakvi (Larotrectinibe), que recebeu aprovação acelerada do FDA em 2018. Este medicamento funciona inibindo uma etapa no crescimento de cânceres que possuem uma genética específica perfil, ao invés de qualquer tipo de câncer (pessoas com mais de 17 tipos de câncer foram estudadas, incluindo adultos e crianças).

Nos ensaios clínicos de fase 1 que levaram à aprovação, o medicamento foi administrado a pessoas com cânceres avançados que não tinham outras opções de tratamento disponíveis ou haviam progredido com essas opções. Dos participantes do estudo, 75% responderam ao medicamento e muitos continuaram a responder quando o período de estudo terminou após nove meses. Em comparação, se as pessoas fossem tratadas com quimioterapia (se isso fosse uma opção), a maioria teria visto o progresso do câncer em seis meses. Havia até mesmo algumas pessoas com câncer metastático ou inoperante que apresentavam progressão tumoral significativa o suficiente para que uma cirurgia curativa pudesse ser realizada.

Considerando um ensaio clínico de fase 1

Existem alguns motivos pelos quais alguém pode considerar a participação em um ensaio clínico de fase 1. Uma é a esperança de melhorar a medicina que possa ajudar outras pessoas com a mesma doença no futuro. Outra é a esperança de que um novo medicamento ou procedimento que ainda não foi testado em humanos ofereça uma chance de sobrevivência quando outros tratamentos falharem. A única maneira de obter avanços no tratamento do câncer e na sobrevivência subsequente é por meio da participação humana em ensaios clínicos. Dito isso, os ensaios clínicos não são para todos.

Riscos e benefícios

É importante considerar todos os riscos e benefícios dos estudos clínicos se você estiver pensando em participar de um desses estudos. Muitas vezes é útil anotar os prós e os contras do estudo em uma folha de papel para que você possa pesar visivelmente suas opções. Não existe uma escolha certa ou errada, apenas a escolha que é melhor para você.

Outras opções para receber medicamentos experimentais

Na maioria das vezes, a única maneira de usar um medicamento experimental (experimental) é participando de um ensaio clínico. Isso nem sempre é o caso, e algumas pessoas podem se qualificar para o uso compassivo de drogas ou acesso expandido a drogas ainda não aprovadas pelo FDA. Se você não se qualificar para um ensaio clínico, mas um medicamento experimental parecer promissor para o seu câncer específico, você pode optar pelo uso compassivo de drogas.

Bottom Line

Os ensaios clínicos de fase 1 são os primeiros estudos médicos em que um medicamento novo ou aprimorado é testado em humanos. Embora tradicionalmente isso tenha provocado ansiedade e levado a piadas sobre ser uma "cobaia", esses estudos iniciais podem ser vistos de diferentes maneiras. De um lado, eles podem ser arriscados. Afinal, o objetivo principal desses testes é determinar se um medicamento é seguro para as pessoas (e também ter uma ideia sobre a melhor dose a ser usada).

No entanto, de um ângulo diferente, os benefícios podem superar os riscos de um ensaio clínico de fase 1. Muitos ensaios clínicos de fase 3 comparam medicamentos que já foram examinados. Para pacientes com câncer, a esperança pode ser que um medicamento melhore a sobrevida, mesmo que apenas por alguns meses. Uma nova droga experimental (e possivelmente uma nova categoria de drogas) pode ajudar mais do que qualquer outra coisa atualmente disponível.