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Principais vantagens
- Uma nova droga aumenta o crescimento em crianças com acondroplasia, uma forma comum de nanismo.
- Em um ensaio clínico, as crianças que tomaram o medicamento cresceram em média 1,5 centímetro a mais do que as que não tomaram.
- Os pesquisadores dizem que é promissor para o tratamento da acondroplasia.
Os resultados de um teste de fase três para um medicamento para ajudar a tratar a forma mais comum de nanismo mostram que ele pode impulsionar o crescimento ósseo em crianças - e às vezes fazer com que cresçam tão rápido quanto seus colegas que não têm nanismo.
Os resultados do ensaio, que se concentra na terapia medicamentosa chamada vosoritide para tratar a acondroplasia, foram publicados em 5 de setembro emThe Lancet. O ensaio foi realizado em 121 crianças em 24 hospitais em sete países - Austrália, Alemanha, Japão, Espanha, Turquia, EUA e Reino Unido - com pacientes com idades entre 5 e 17 anos quando foram inscritos.
Os participantes do estudo receberam uma injeção diária de vosoritide ou um placebo durante um ano. Os pesquisadores descobriram que as crianças que receberam vosoritide cresceram em média 1,57 centímetros a mais do que aquelas que receberam o placebo.
Essa é uma taxa de crescimento que está quase em linha com crianças que não têm acondroplasia, co-autor do estudo Carlos A. Bacino, MD, professor de genética molecular e humana no Baylor College of Medicine e chefe do serviço de genética no Texas Children's Hospital, diz Verywell.
Embora os resultados do estudo tenham sido positivos, não está claro neste momento se as crianças que receberam tratamento serão mais altas como adultos ou quais serão os efeitos a longo prazo da terapia, diz Bacino.
O que isso significa para você
Se seu filho tem acondroplasia e você está preocupado com o crescimento dele, converse com seu médico sobre o vosoritide. Embora a droga não seja atualmente aprovada pela FDA, pode ser possível inscrever-se em um ensaio clínico.
O que é acondroplasia?
A acondroplasia é um distúrbio do crescimento ósseo que impede a transformação da cartilagem em osso, explica o National Institutes of Health (NIH). Pessoas com acondroplasia geralmente têm nanismo, o que resulta em uma amplitude limitada de movimento nos cotovelos, um tamanho de cabeça grande e dedos pequenos.
Um em cada 15.000 a 40.000 recém-nascidos em todo o mundo são diagnosticados com acondroplasia, de acordo com o NIH.
A condição é causada por mutações no gene FGFR3. Esse gene normalmente retarda o crescimento dos ossos em membros, coluna e base do crânio das crianças, diz Bacino. “Mas, com a acondroplasia, a sinalização do gene FGFR3 dá errado”, diz ele. “Ele sinaliza constantemente para o corpo para conter o crescimento ósseo.”
Como funciona a Vosaritide
Vosoritide bloqueia a atividade do FGFR3 e tenta dar às crianças com acondroplasia taxas de crescimento normais. “De certa forma, ele para ou freia o processo inibitório do FGFR3”, diz Bacino. Crianças com acondroplasia geralmente crescem cerca de 4 centímetros por ano, em comparação com 6 a 7 centímetros em crianças sem a doença.
Testes anteriores mostraram que o medicamento é seguro para administrar a pessoas com nanismo, enquanto este teste em particular mostrou que pode ser eficaz no aumento do crescimento ósseo.
As crianças que usam vosoritide recebem injeções diárias “até que as placas de crescimento fechem, por volta da puberdade”, diz Bacino. Depois que as placas de crescimento de uma criança se fecham, ele diz "você não terá nenhum efeito com a droga".
A acondroplasia é atualmente tratada com monitoramento e, em alguns casos, cirurgia para tratar os sintomas. Mas a doença em si não é tratada.
A condição pode causar complicações de saúde, incluindo:
- Apnéia
- Obesidade
- Infecções de ouvido recorrentes
- Uma curva interna exagerada da coluna lombar
- Estreitamento do canal espinhal que pode prender a parte superior da medula espinhal
- Acúmulo de fluido no cérebro
O que acontece depois
Atualmente, não há terapia medicamentosa aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) para tratar a acondroplasia. Atualmente, há um teste do vosoritide para crianças de 5 anos ou menos, e a droga foi submetida ao FDA para aprovação, disse Bacino.
Os resultados do último ensaio com vosoritide são promissores, mas Bacino diz que “vai demorar alguns anos até que saibamos como funciona bem ao longo do tempo”. Ele ressalta que há alguma controvérsia sobre o uso do vosoritide, visto que “Algumas famílias com acondroplasia podem não necessariamente considerá-la um problema”.
"Para muitas famílias, a acondroplasia é um problema", diz Bacino. Ele cita problemas na coluna, dor e problemas neurológicos que podem se desenvolver como resultado da doença como motivo para o tratamento.
“Queremos prevenir algumas dessas complicações e permitir que as pessoas com acondroplasia tenham uma melhor qualidade de vida”, diz ele.
Tipos e causas do nanismo
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