"Produtos biológicos" referem-se a qualquer tipo de terapia médica derivada de organismos vivos, como humanos, animais ou microorganismos. Isso contrasta com os medicamentos farmacêuticos não biológicos tradicionais, que são sintetizados em um laboratório por meio de processos químicossemusando partes de coisas vivas. Outros termos também usados às vezes incluem "terapia biológica", "terapia biológica", "produtos biológicos" e "biofármacos". Você também pode ouvi-los sendo chamados por seus nomes de venda livre ou como uma subcategoria específica de terapias biológicas (por exemplo, terapia genética).
As formas mais antigas de biológicos já existem há muitos anos, como as vacinas desenvolvidas no século XIX. A insulina foi outra terapia biológica relativamente inicial. No entanto, desde a década de 1990, o número de produtos biológicos no mercado se multiplicou enormemente. Muitos tipos de terapia biológica estão agora disponíveis para tratar uma ampla gama de diferentes condições médicas, como várias formas de câncer e doenças auto-imunes. Mais são desenvolvidos e disponibilizados todos os anos. Todas essas terapias biológicas apresentam diferentes benefícios e riscos potenciais.
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Que tipos de terapia biológica estão disponíveis?
Algumas das classes gerais de produtos biológicos incluem:
- Sangue ou outros produtos sangüíneos (como plaquetas)
- Terapias com hormônios esteróides (como estrogênio, testosterona)
- Vacinas (como para prevenção de doenças)
- Antitoxinas (como no tratamento de picada de cobra)
- Proteínas recombinantes (como insulina ou eritropoietina)
- Ácidos nucleicos recombinantes (como aqueles desenvolvidos para hipercolesterolemia genética)
- Interleucinas (moléculas imunológicas que podem ser usadas para tratar certas infecções e cânceres)
- Tendões, ligamentos ou outros materiais usados para transplante
- Anticorpos monoclonais (como aqueles usados para tratar doenças autoimunes e câncer)
- Terapias com células-tronco (como para certos tipos de câncer ou doenças genéticas)
- Outras terapias celulares (como células T específicas usadas para tratar o câncer)
- Terapias genéticas (como aquelas para doenças genéticas)
Como funcionam os produtos biológicos?
Diferentes terapias biológicas têm diferentes propósitos, alvos e projetos, e todos funcionam de maneira um pouco diferente. Não hesite em perguntar ao seu médico se tiver dúvidas sobre a terapia biológica específica relevante para você.
Por exemplo, tocilizumab (nome comercial Actemra), um produto biológico usado para tratar a artrite reumatóide, pertence a uma classe de terapias biológicas denominadas anticorpos monoclonais. Tecnicamente, tocilizumab é um anticorpo monoclonal IgG1 anti-receptor de IL-6 humana recombinante. Ao contrário dos anticorpos que seu corpo produz naturalmente, este tipo de anticorpo não combate infecções. Em vez disso, pode ser usado para atacar diretamente condições como a artrite reumatóide.
IL-6 é uma citocina (uma molécula de sinalização imunológica). Ele pode ligar células e enviar sinais. Quando a IL-6 se liga, ela tende a aumentar a inflamação e outros processos que pioram a artrite reumatóide. O tocilizumabe bloqueia parcialmente o receptor de IL-6, o que pode diminuir os sintomas.
Esses anticorpos monoclonais específicos são produzidos por meio de uma série de etapas, começando com a produção inicial de anticorpos em camundongos. Em seguida, os cientistas modificam esses anticorpos, substituindo muitos deles por porções de anticorpos de humanos. Dentro do laboratório, muitas cópias idênticas desses novos anticorpos são feitas. Esses anticorpos híbridos podem então ser dados ao paciente para ajudar a bloquear a resposta do corpo à IL-6.
Se um produto biológico tem “ab” no final do nome, é uma boa pista de que o produto é algum tipo de anticorpo modificado.
Como as terapias biológicas são diferentes dos medicamentos farmacêuticos tradicionais?
Em geral, o processo de fabricação de produtos biológicos é mais complicado do que para medicamentos de pequenas moléculas (tratamentos com medicamentos “não biológicos”, como aspirina). Isso é parte da razão pela qual os produtos biológicos são geralmente mais caros do que as alternativas de tratamento não biológicas. Como o processo de fabricação é tão complicado, a estrutura dos produtos biológicos pode não ser totalmente compreendida. Pode ser difícil ou impossível para outra empresa replicá-lo exatamente.
Os produtos biológicos são moléculas maiores e mais complexas em comparação com os medicamentos farmacêuticos tradicionais. Ao contrário dos produtos farmacêuticos tradicionais, eles requerem algum componente de um organismo vivo para serem fabricados.
Em geral, as terapias biológicas são mais mediadas por alvos do que os tratamentos não biológicos. Por exemplo, metotrexato e sulfassalazina são doisnão-tratamentos de drogas biológicas para artrite reumatóide. Essas drogas afetam várias partes diferentes do sistema imunológico de uma pessoa. Em contraste, as terapias biológicas para a artrite reumatóide têm alvos muito específicos (como o bloqueio de um receptor específico para uma molécula imune alvo). Isso diminui a probabilidade de certos efeitos colaterais, embora outros ainda sejam um risco potencial.
Produtos biológicos tendem a ser mais sensíveis ao calor e à luz. Freqüentemente, eles não podem ser administrados por via oral, mas devem ser administrados por injeção ou infusão.
Condições que podem ser tratadas com terapia biológica
As terapias biológicas desenvolvidas mais recentemente revolucionaram o tratamento de muitas doenças diferentes. Eles têm sido especialmente importantes para o tratamento de doenças autoimunes, câncer e certas condições genéticas.
Por exemplo, as terapias biológicas foram desenvolvidas para tratar o seguinte:
- Artrite reumatoide
- Psoríase
- Espondilite anquilosante
- Doença de crohn
- Esclerose múltipla
- Retinopatia diabética
- Degeneração macular relacionada à idade
- Diabetes
- Câncer de intestino
- Câncer de mama
- Cancer de colo
- Formas de leucemia e linfoma
- Infertilidade
- Osteoporose
- Fibrose cística
- Hemofilia
- Anemia falciforme
Produtos biológicos em doenças autoimunes
Alguns dos produtos biológicos mais comumente usados são usados para doenças autoimunes, doenças nas quais o sistema imunológico do corpo desempenha um papel no ataque anormal de seu próprio tecido. Isso inclui condições como artrite reumatóide, psoríase, doença de Crohn e outras. Muitas dessas terapias específicas são aprovadas pelo FDA para tratar mais de um tipo de doença auto-imune. Em alguns casos, os médicos podem prescrever esses tratamentos off-label se não tiverem passado por todo o conjunto de estudos necessários para a aprovação do FDA, mas ainda há uma boa razão para pensar que eles podem ser eficazes.
Como os produtos biológicos costumam ser caros e mais difíceis de administrar, eles geralmente (mas nem sempre) são administrados após você ter tentado outro tipo de terapia não biológica.
Um dos tipos mais comuns de terapias biológicas modernas para doenças autoimunes é o bloqueador de TNF. Os bloqueadores de TNF incluem os medicamentos populares etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) e infliximab (Remicade). Todas essas drogas bloqueiam os efeitos inflamatórios a jusante de uma molécula imune chamada TNF-alfa. Eles são aprovados pela FDA para várias doenças autoimunes diferentes.
Outros produtos biológicos foram desenvolvidos para bloquear os receptores de diferentes moléculas do sistema imunológico. Outros foram projetados para atingir as células T, células específicas do sistema imunológico. Alguns desses outros produtos biológicos importantes em doenças auto-imunes incluem:
- Ustekinumab (Stelara)
- Secukinumab (Cosentyx)
- Abatacept (Orencia)
- Guselkumab (Tremfya)
Outro importante produto biológico na doença autoimune é o interferon beta-1a (Avonex), que é um tratamento chave para a esclerose múltipla.
Produtos biológicos no tratamento do câncer
As terapias biológicas também são muito importantes para o tratamento do câncer e muitas continuam a ser desenvolvidas. Existem muitos tipos diferentes desses tratamentos. Às vezes, eles são usados como tratamento de primeira linha. Outras vezes, são usados após o fracasso de outros tratamentos ou em cânceres avançados. Freqüentemente, eles são usados em adição a outros tratamentos.
Alguns desses tratamentos são anticorpos terapêuticos. Por exemplo, a droga, pembrolizumab (Keytruda) é um anticorpo projetado biologicamente que é aprovado para tratar muitos tipos diferentes de tumores sólidos. Ele age alvejando um determinado receptor encontrado em certas células do sistema imunológico. Isso permite que as células imunológicas destruam mais facilmente as células cancerosas. Esses tipos de terapias biológicas que estimulam o sistema imunológico do corpo para melhor combater o câncer são chamados de imunoterapias.
Outros tipos de anticorpos terapêuticos interferem nas vias de sinalização que promovem o crescimento do tumor, como o trastuzumab (Herceptin). Ou eles podem fazer com que as células cancerosas se destruam, como o rituximabe (Rituxan). Em outros casos, eles podem estar ligados a uma substância tóxica, que pode ajudar a destruir as células cancerosas. Por exemplo, a droga ado-trastuzumab emtansina (Kadcyla) funciona dessa maneira. Outros tipos de anticorpos terapêuticos também existem.
A terapia com células imunológicas é outra área importante da terapia biológica do câncer em desenvolvimento. Isso envolve a coleta de algumas células imunológicas de um indivíduo, modificando-as de alguma forma e, em seguida, reinjetando-as. Isso torna as células imunológicas da pessoa mais capazes de atacar o tumor. A terapia com linfócitos infiltrantes de tumor e a terapia com células CAR-T se enquadram nesta categoria.
Outra classe importante de produtos biológicos incluem proteínas feitas em laboratório. Por exemplo, várias moléculas imunológicas diferentes (diferentes tipos de interferons e interleucinas) são usadas para vários tipos de câncer.
Produtos biológicos em doenças genéticas raras
A terapia biológica também é muito importante no tratamento de doenças genéticas raras. Isso provavelmente só se tornará mais importante no futuro, à medida que mais e mais terapias genéticas se tornem disponíveis. Por exemplo, algumas terapias biológicas para tratar doenças raras incluem terapia de reposição enzimática para a doença de Gaucher, fatores de coagulação do sangue para hemofilia ou imunoglobulinas para pessoas com certos distúrbios imunológicos genéticos.
Os transplantes de células-tronco, usados para tratar muitos tipos de doenças genéticas raras, incluindo a doença falciforme, também são um tipo de terapia biológica. Os pesquisadores também continuam a desenvolver terapias de RNA e terapias genéticas que podem, em última instância, ser usadas para curar muitas doenças raras.
Potenciais efeitos colaterais
Os potenciais efeitos colaterais dos produtos biológicos variam com base na terapia biológica específica envolvida. Em alguns casos, esses efeitos colaterais são bastante leves, como erupções na pele. Alguns outros efeitos colaterais comuns podem incluir infecções respiratórias, reações semelhantes às da gripe ou vermelhidão no local da injeção.
No entanto, efeitos colaterais mais graves também são possíveis, como uma reação alérgica grave. Existem alguns efeitos colaterais potenciais específicos das terapias biológicas que têm como alvo diferentes partes do sistema imunológico. Em particular, muitos desses tratamentos apresentam risco de imunossupressão. Isso significa que parte do seu sistema imunológico não pode responder para combater infecções da maneira que faria normalmente. Isso pode torná-lo mais suscetível a certos tipos de infecções. Em alguns casos, eles podem correr o risco de reativar infecções latentes que, de outra forma, não seriam necessariamente um problema, como a tuberculose.
Certas terapias biológicas que têm como alvo o sistema imunológico também podem aumentar o risco de certos tipos de câncer. No entanto, isso não é verdade para todas as terapias biológicas. Além disso, o risco pode ser pequeno ou inexistente em um medicamento que, de outra forma, oferece muitos benefícios potenciais. Converse com seu provedor de saúde para ter certeza de tomar uma decisão que faça sentido para você. Os riscos são geralmente mais bem compreendidos para terapias biológicas que já existem há algum tempo, em comparação com os tratamentos mais recentes. Seu médico pode lhe dar uma idéia melhor dos efeitos colaterais potenciais de uma terapia biológica específica em sua situação.
Os produtos biológicos são seguros para uso durante a gravidez e a amamentação?
A maioria das terapias biológicas não foi estudada em mulheres grávidas ou amamentando, mas sabemos que tratamentos biológicos específicos podem ser perigosos para o feto ou lactente. No entanto, também pode ser um risco interromper um tratamento biológico se você já estiver usando um. Converse com seu médico sobre sua situação particular e os riscos e benefícios gerais. Se você estiver fazendo uma terapia biológica e descobrir que está grávida, não pare de tomá-la imediatamente. Em vez disso, ligue para o consultório do seu médico e conte-lhes a situação.
Antes de tomar
Como sempre, seu médico desejará fazer um histórico médico completo e um exame clínico antes de prescrever uma terapia biológica. Isso ajudará o seu médico a certificar-se de que os benefícios potenciais do tratamento superam os riscos potenciais. Em alguns casos, seu médico precisará se certificar de que você não tem certos fatores de risco antes de iniciar um biológico. Pessoas com certas condições médicas podem não conseguir receber tratamentos biológicos. Ou você pode precisar fazer um teste de rastreamento para tuberculose ou um teste de rastreamento para hepatite. Mas isso não será necessário para todo tipo de terapia biológica. O seu médico irá informá-lo sobre os testes de rastreio que podem fazer sentido para si.
De um modo geral, você não deve receber certos tipos de vacinas (aquelas que contêm quaisquer componentes virais vivos) enquanto toma medicamentos biológicos que afetam o seu sistema imunológico e podem aumentar a probabilidade de você pegar infecções. Portanto, pode ser necessário tomar algumas dessas vacinas antes de iniciar a terapia.
Os produtos biológicos podem ser tomados com outras terapias não biológicas?
Sim, geralmente. Os tratamentos biológicos são freqüentemente tomados junto com as terapias não biológicas mais antigas. Por exemplo, alguém com artrite reumatóide pode continuar tomando metotrexato enquanto adiciona um tratamento biológico adicional. Em outros casos, o tratamento biológico substituirá as terapias não biológicas anteriores. Dependerá da sua situação específica.
Como os produtos biológicos são administrados?
Isso varia de acordo com o produto biológico específico. Atualmente, a maioria dos produtos biológicos não pode ser tomada por via oral, embora as empresas farmacêuticas estejam trabalhando para desenvolver terapias orais.
Em geral, os produtos biológicos são administrados como injeções ou infusões. Você pode se auto-injetar sob a pele ou pode precisar da ajuda de um membro da família.
As terapias biológicas são sensíveis ao calor e à luz, portanto, siga cuidadosamente as instruções de preparação fornecidas pelo seu médico.
As infusões intravenosas são administradas através de uma veia. Isso geralmente leva mais tempo, talvez algumas horas. Normalmente, são administrados em um consultório médico.
Em alguns casos, apenas um único tratamento é necessário. Em outros, o tratamento biológico precisará ser realizado em intervalos regulares ao longo do tempo.
Com que rapidez os produtos biológicos funcionam?
A rapidez com que um medicamento biológico atua depende da terapia específica. Por exemplo, uma injeção de insulina começa a funcionar quase imediatamente. Mas, para algo como uma terapia biológica para artrite reumatóide ou psoríase, você pode não notar melhorias por algumas semanas ou mesmo um mês ou mais. Pergunte ao seu médico o que você pode esperar em sua situação particular.
O que são biossimilares?
Devido à maneira como os produtos biológicos são fabricados, é difícil para as empresas concorrentes produzirem produtos que sejam exatamente equivalentes às terapias biológicas desenvolvidas inicialmente. Ao contrário dos medicamentos compostos químicos mais antigos, a maioria dos produtos biológicos não possui equivalentes genéricos estritamente definidos. O FDA define os genéricos como tendo exatamente o mesmo ingrediente ativo de um medicamento de marca. Além disso, são bioequivalentes, ou seja, possuem a mesma forma farmacêutica, força, qualidade e desempenho.
Em vez disso, os produtos biológicos têm algo chamado "biossimilares", que foram definidos por lei em 2009. Esses tratamentos são aprovados pelo FDA como não tendo diferenças clinicamente significativas do agente de marca original. Eles devem funcionar da mesma maneira que o produto de referência e devem ser igualmente seguros e eficazes. Os biossimilares geralmente são mais baratos do que o produto original, mas as empresas farmacêuticas têm feito lobby contra seu uso, alegando falta de prova de segurança e equivalência.
Se um biossimilar estiver disponível, converse com seu médico para saber se é a melhor opção para você. Também faz sentido certificar-se de que o FDA designou o biossimilar como intercambiável com o produto original.
