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Principais vantagens
- Um novo medicamento para tratar ALS retardou a progressão da doença em pacientes em um novo estudo.
- A diferença entre os pacientes que tomaram a droga e aqueles que tomaram o placebo foi pequena, mas significativa.
- Cerca de 12.000 a 15.000 pessoas nos EUA têm ALS.
Um medicamento experimental pode ajudar a retardar a progressão da doença cerebral esclerose lateral amiotrófica (ELA), de acordo com um novo estudo doNew England Journal of MedicineAs opções de tratamento para pacientes com ELA são muito limitadas, então os pesquisadores esperam que este medicamento possa servir como uma terapia complementar.
ALS é um grupo de doenças neurológicas raras que envolvem as células nervosas responsáveis pelo controle dos movimentos musculares voluntários, como mastigar, andar e falar, de acordo com o Instituto Nacional de Doenças Neurológicas e Derrame (NINDS). A doença é progressiva, o que significa que os sintomas pioram com o tempo e, atualmente, não há cura. Todos os anos, cerca de 5.000 pessoas são diagnosticadas com ALS nos Estados Unidos.
Para o estudo, que foi publicado em 3 de setembro, os pesquisadores testaram um novo medicamento, que é uma combinação de fenilbutirato de sódio-taurursodiol chamada AMX0035, em pacientes com ELA. Desses pacientes, 89 receberam a nova medicação, enquanto 48 receberam um placebo. Os pesquisadores então acompanharam os pacientes por 24 semanas e mediram a progressão de sua doença usando a escala revisada de avaliação funcional da esclerose lateral amiotrófica (ALSFRS-R), uma medida da gravidade da ELA de um paciente.
No final do estudo, os pacientes que tomaram AMX0035 tiveram um declínio funcional mais lento do que aqueles que tomaram o placebo. Os pesquisadores pediram ensaios mais longos e maiores como o próximo passo para a droga.
“Este é um passo importante e uma notícia de muita esperança para as pessoas com ELA e suas famílias”, disse a autora do estudo, Sabrina Paganoni, MD, PhD, professora assistente da Harvard Medical School e Spaulding Rehabilitation Hospital, à Verywell.“Os pacientes que foram tratados com AMX0035 mantiveram a função física por mais tempo do que aqueles que receberam placebo. Isso significa que eles mantiveram mais independência com atividades da vida diária que são importantes para os pacientes, como a capacidade de andar, falar e engolir alimentos ”.
O que isso significa para você
O ensaio para AMX0035 para tratar ALS ainda está em andamento. Mas, com o tempo, esse novo medicamento pode acabar se tornando outro pilar do tratamento de ALS.
Compreendendo ALS
Quando um paciente tem ELA, ele experimenta uma deterioração gradual de seus neurônios motores ou células nervosas que fornecem comunicação do cérebro para a medula espinhal e os músculos, explica o NINDS. Na ELA, os neurônios motores no cérebro e na medula espinhal degeneram ou morrem e pare de enviar mensagens aos músculos. Como resultado, os músculos gradualmente ficam mais fracos, se contraem e definem. Com o tempo, o cérebro não é mais capaz de controlar os movimentos musculares voluntários.
"ALS é uma doença muito difícil para os pacientes e familiares", Amit Sachdev, MD, diretor médico da divisão de medicina neuromuscular da Michigan State University, disse a Verywell.
Eventualmente, uma pessoa com ALS perderá a capacidade de falar, comer, mover e respirar, diz o NINDS.
A maioria das pessoas com ELA morre de insuficiência respiratória dentro de 3 a 5 anos a partir do início dos sintomas, de acordo com o NINDS. Cerca de 10% das pessoas com o diagnóstico sobreviverão por 10 ou mais anos.
Como o AMX0035 pode ajudar
Atualmente, não há tratamento eficaz para interromper ou reverter a progressão da doença. No entanto, existem tratamentos que podem ajudar o paciente a controlar seus sintomas e torná-lo mais confortável. Os pacientes com ELA geralmente recebem uma combinação de medicamentos com potencial fisioterapia e suporte nutricional.
O Food and Drug Administration (FDA) aprovou os medicamentos riluzol (Rilutek) e edaravona (Radicava) para tratar a ELA. O riluzol pode ajudar a reduzir os danos aos neurônios motores e estender a sobrevivência de uma pessoa em alguns meses, enquanto a edaravona pode ajudar retardar o declínio do funcionamento diário do paciente.
AMX0035 não é uma terapia de substituição para medicamentos existentes, diz Paganoni. Em vez disso, acredita-se que possa servir como uma terapia complementar.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Isso nos diz que podemos precisar de uma combinação de diferentes tratamentos para combater a ELA de maneira mais eficaz.
- Sabrina Paganoni, MD, PhDNeste último estudo, a maioria dos pacientes já estava tomando riluzol, edaravona ou ambos. “AMX0035 forneceu benefícios adicionais em cima do padrão de atendimento”, diz Paganoni. “Além disso, os mecanismos de ação dessas drogas são diferentes. Isso nos diz que podemos precisar de uma combinação de diferentes tratamentos para combater ALS de forma mais eficaz. ”
Nenhum medicamento foi criado para interromper totalmente a progressão da ELA, mas os especialistas estão esperançosos quanto ao futuro do tratamento da ELA. “Novos tratamentos são necessários”, diz Sachdev. “Este medicamento seria um bom passo.”
No entanto, Sachdev adverte, AMX0035 não é uma cura milagrosa para ALS. "Neste ensaio, os pacientes continuaram a diminuir", diz ele. "O declínio diminuiu, mas apenas modestamente."
Na escala ALSFRS-R, os participantes do estudo que tomaram AMX0035 avaliaram, em média, 2,32 pontos a mais em uma escala de 0-48 que divide a capacidade do paciente de completar de forma independente 12 atividades diárias, como falar, andar e escrever.
O que acontece a seguir com AMX0035
Este estudo em particular foi relativamente curto, tornando incerto se a droga poderia atrasar a morte de uma pessoa e dar a ela mais controle sobre os movimentos musculares por meses adicionais, diz Sachdev. No entanto, o julgamento está em andamento.
Os participantes que concluíram o estudo tiveram a opção de fazer o AMX0035 por um longo prazo. “Essa extensão é importante porque vai nos ensinar sobre o impacto do medicamento na sobrevivência”, diz Paganoni. “Há três anos que acompanhamos os participantes”.
Paganoni está esperançoso quanto ao futuro do tratamento de ALS.
“Retardar a doença é um objetivo importante em uma doença rapidamente progressiva como a ELA, porque uma doença mais lenta significa uma retenção mais longa da função física e mais independência com as atividades da vida diária”, diz ela. “Esperamos que, no futuro, possamos encontrar um medicamento ou uma combinação de medicamentos que possa interromper completamente ou até reverter a doença. Nesse ínterim, cada história de sucesso como esta nos diz que estamos no caminho certo. ”
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